Vai trò của liệu pháp gen trong điều trị ung thư vùng đầu và cổ

Ung thư đầu và cổ bao gồm nhiều loại ung thư khác nhau nhưng có chung một đặc tính là xâm lấn mạnh và thường ở giai đoạn muộn khi được chẩn đoán. Do vậy hiệu quả điều trị bệnh không cao, có nhiều trường hợp bệnh không thể phẫu thuật được mà lại kháng (không đáp ứng) với hóa, xạ trị. Đòi hỏi phải có một hướng mới trong điều trị bệnh, phương pháp đó ngày nay đang được nghiên cứu - đó chính là gen trị liệu.

Gene trị liệu là sử dụng một gen vận chuyển để cung cấp vật liệu di truyền cho tế bào nhằm cố thay đổi đặc tính sinh học thông qua biểu hiện của gen được chuyển giao. Một số phương pháp tiếp cận như vậy đang được nghiên cứu tích cực trong ung thư đầu và cổ. Đa số các nỗ lực nhằm mục đích biến đổi gen p53. Gene p53 bị bất hoạt trong khoảng một nửa số tế bào vảy của các bệnh nhân ung thư đầu và cổ. Trên thế giới hiện nay công nghệ gen ngày càng phát triển mạnh mẽ, đem lại nhiều hứa hẹn trong điều trị bệnh đặc biệt là bệnh ung thư. Cho đến nay có một số phương pháp đang được nghiên cứu để ứng dụng trong điều trị bệnh ung thư vùng đầu và cổ.

Onyx-015 là một adenovirus chứa một gene bị xóa E1B 55-kDa, được sao chép chọn lọc và làm phân hủy các tế bào thiếu hụt p53. Dùng Onyx-015 vào trong u có dung nạp tốt và cho thấy hoạt tính sinh học ở các bệnh nhân ung thư đầu và cổ tế bào vảy tái phát. Trong một báo cáo trên 40 bệnh nhân ung thư đầu và cổ tái phát được điều trị bằng Onyx-015, chu kỳ 21 ngày thông qua tiêm vào trong u năm ngày liên tiếp (phác đồ chuẩn, n = 30), hoặc hai lần/ ngày trong hai tuần liên tiếp (phác đồ mạnh, n = 10). Việc sử dụng liệu trình chuẩn cho tỷ lệ đáp ứng một phần hoặc hoàn toàn trong bốn bệnh nhân (14%); một bệnh nhân ở nhóm dùng phác đồ mạnh đạt đáp ứng hoàn toàn (10%). Độc tính chủ yếu là sốt

RPR/INGN 201 (Ad5CMVp53) sử dụng sự sao chép thiếu adenovirus để tạo ra cytomegalovirus (CMV) và một loại gene p53 nguyên thủy. Các nghiên cứu gần đây trên hơn 200 bệnh nhân được tiêm RPR/INGN 201 vào trong u cho thấy dung nạp tốt, với một số bằng chứng về hoạt động chống u. Nghiên cứu pha III đang được tiến hành.