Đột phá trong sử dụng liệu pháp gien điều trị bệnh nan y

Các nhà khoa học đã tiến hành thử nghiệm trên 2 bệnh nhân người Đức mắc bệnh u hạt (một căn bệnh di truyền nan y, hiếm gặp và có liên quan tới hệ miễn dịch). Bệnh này sẽ tác động đến gien CGD bị khiếm khuyết, khiến cơ thể người bệnh không sản xuất được một loại enzim đặc biệt khiến tế bào bạch cầu mất khả năng phản ứng đối với các loại nấm và vi trùng.

Theo TTXVN, nhóm nghiên cứu này đã cấy gien CGD khỏe mạnh vào virus bệnh bạch cầu đã được biến đổi, sử dụng virus này như một phương tiện để chuyển gien CGD khỏe mạnh vào các tế bào bạch cầu neutrophil được lấy ra từ người bệnh, và đưa các tế bào neutrophil được bổ sung gien CGD này vào máu của bệnh nhân. Kết quả, sau 50 ngày, số tế bào bạch cầu neutrophil khỏe mạnh của người bệnh đã tăng lên 20% trong khi chỉ cần tăng 5% thì căn bệnh này về cơ bản đã được điều trị thành công.

Hiện tại, sau 18 tháng điều trị, 2 bệnh nhân trên vẫn khỏe mạnh và không hề bị nhiễm bệnh do nấm hoặc vi trùng. Thành công này là hoàn toàn bất ngờ đối với các nhà khoa học.

NLĐ