Pembrolizumab đã được cấp phép hoạt động tại Mỹ, sau khi đánh bại rất nhiều sản phẩm thuốc cùng loại khác, gồm có: nivolumab)-thuốc này đã được sử dụng tại Nhật Bản để điều trị ung thư hắc tố (Bristol-Myers Squibb/Ono), MPDL-3280A (Roche/Genentech/Chugai, MED14736 (AstraZeneca/MedImmune).
Pembrolizumab được thiết kế sử dụng cho bệnh nhân đã điều trị với Ipilimumab, có biểu hiện BRAF V600, sau khi điều trị với Ipilimumab và thuốc ức chế BRAF.
Nghiên cứu gồm 173 bệnh nhân ung thư hắc tố đã kháng với Ipilimumab, tất cả bệnh nhân được điều trị với Pembrolizumab với liều 2mg/kg hoặc liều cao hơn là 10mg/kg.
Tại cả hai liều, khoảng 24% bệnh nhân có khối u nhỏ đi, hiệu quả này kéo dài ít nhất từ 1,4-8,5 tháng. Các kết quả này đã được đăng tải trên Lancet và ngày 15/7 vừa qua.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của pembrolizumab là mệt mỏi, ho, buồn nôn, ngứa, phát ban, chán ăn, táo bón, đau khớp, và tiêu chảy. FDA nhấn mạnh, tác dụng phụ ít gặp hơn là khả năng ảnh hưởng nghiêm trọng đến các cơ quan khỏe mạnh thông qua các hiệu ứng miễn dịch trung gian, bao gồm phổi, đại tràng, tuyến nội tiết tố sản xuất, và gan.
Một trong những nhà nghiên cứu chính của thử nghiệm lâm sàng PD-1, Jeffrey S.Weber-giám đốc Trung tâm nghiên cứu ung thư hắc tố Donald A. Adam, tại trung tâm ung thư Tampa, Florida, nhận xét rằng: "Pembrolizumab (PD-1) loại thuốc miễn dịch ức chế quá trình chết theo chương trình đầu tiên được FDA chấp thuận, và có hiệu quả rõ ràng sẽ kéo dài sự sống cho nhiều bệnh nhân bị ung thư hắc tố giai đoạn di căn xa. Sự chấp thuận này là một bước tiến thực sự, một mốc quan trọng trong việc điều trị bệnh.”
Thế hệ mới của loại thuốc ức chế quá trình chết theo chương trình, cũng đang được thử nghiệm trong nhiều loại ung thư khác nhau, như trong điều trị bệnh ung thư phổi. Trong thực tế, đây là một phương thức thứ tư – phương thức miễn dịch, tham gia cùng với hóa trị, xạ trị và phẫu thuật để giải quyết căn bệnh này.
Tuy nhiên, điều đáng lo ngại là các loại thuốc này sẽ vô cùng tốn kém. Theo một báo cáo trên tờ Wall Street Journal, Pembrolizumab sẽ có giá vào khoảng 150,000 USD/năm ở Hoa Kỳ, trong khi ở Nhật Bản, nơi nivolumab gần đây đã được sử dụng, chi phí của thuốc khoảng $ 143,000 USD/ năm.
Theo Medscape