FDA Hoa Kỳ chấp thuận chỉ định Nivolumab điều trị ung thư bàng quang loại biểu mô đường niệu

Việc chấp thuận thuốc Nivolumab – kháng thể kháng PD-1, là liệu pháp miễn dịch thứ hai được FDA phê duyệt sau khi thuốc Atezolizumab-kháng thể kháng PDL-1 vào tháng 5/2016 trong điều trị ung thư biểu mô đường niệu của bàng quang.

Cả Nivolumab và Atezolizumab nhận được sự chấp thuận của FDA dựa trên cơ sở của tỷ lệ đáp ứng, dữ liệu về theo dõi lâm sàng và thời gian sống… Và cung cấp cho các bác sỹ lâm sàng thêm sự lựa chọn điều trị sau hơn 30 năm không có loại thuốc mới điều trị ung thư bàng quang giai đoạn di căn xa.

Việc cấp phép cho Nivolumab được dựa trên một nghiên cứu đơn biến bao gồm 270 bệnh nhân bị ung thư bàng quang loại biểu mô chuyển tiếp tiến triển tại chỗ hoặc di căn xa sau khi điều trị hóa chất có chứa Platinum, hoặc bệnh tiến triển trong vòng 12 tháng kể từ khi điều trị hóa chất bổ trợ hoặc tân bổ trợ có chứa nhóm Platinum.

Bệnh nhân nghiên cứu được truyền Nivolumab với liều 3 mg / kg mỗi 2 tuần, cho đến khi bệnh tiến triển hoặc xuất hiện tác dụng phụ không thể chấp nhận. Đánh giá đáp ứng được xác nhận bởi ủy ban đánh giá về hình ảnh dựa trên Tiêu chuẩn đánh giá đáp ứng cho những khối u đặc bản 1.1. Tỷ lệ đáp ứng là 19,6% (53 trong số 270 bệnh nhân, độ tin cậy 95%). 7 bệnh nhân có đáp ứng hoàn toàn, và 46 bệnh nhân đáp ứng một phần. Thời gian đáp ứng trung bình là 10,3 tháng, và vẫn tiếp tục sống không tiến triển cho đến khi có báo cáo nghiên cứu.

Các phản ứng phụ thường gặp nhất (báo cáo ở 20% hoặc một số ít bệnh nhân) là mệt mỏi, đau cơ xương khớp, buồn nôn, và giảm sự ngon miệng. Mười bốn bệnh nhân tử vong do các nguyên nhân khác nhau hơn là do sự tiến triển của bệnh. Những bệnh nhân này bao gồm bốn người chết vì viêm phổi hoặc suy tim do Nivolumab. Tổng số có 17% bệnh nhân phải ngừng điều trị do tác dụng phụ của thuốc.