Phát minh y học tiêu biểu 2013
Kết thúc năm 2013, các tạp chí khoa học hàng đầu thế giới đồng loạt công bố các phát minh tiêu biểu trong năm. Riêng lĩnh vực y học, phát minh liệu pháp miễn dịch ung thư đã được hầu hết các tạp chí tôn vinh đứng đầu danh sách bởi nó có hàm lượng chất xám cao, mang lại nhiều hứa hẹn trong công cuộc phòng chống ung thư cho nhân loại.
Liệu pháp miễn dịch ung thư là gì?
Liệu pháp miễn dịch ung thư (Cancer Imunotherapy), gọi tắt là liệu pháp CI là kỹ thuật sử dụng hệ miễn dịch của cơ thể hay kích thích hệ thống miễn dịch của bệnh nhân tấn công lại các tế bào khối u ác tính. Liệu pháp này có thể là thông qua tiêm chủng cho bệnh nhân (ví dụ, dùng một thuốc chủng ngừa vaccin ung thư như sản phẩm Provenge của hãng Dendreon), nhằm giúp hệ thống miễn dịch của cơ thể người bệnh nhận dạng nhanh tế bào khối u sau đó tiến hành tấn công, hoặc thông qua việc điều trị bằng kháng thể để giúp hệ thống miễn dịch tiêu diệt được tế bào ung thư. Liệu pháp miễn dịch ung thư dựa trên tế bào là một dạng khác của liệu pháp miễn dịch ung thư. Bao gồm các tế bào miễn dịch, như tế bào sát thủ tự nhiên (tế bào NK), tế bào sát thủ Lymphokine hoạt hóa (LAK), Cytotoxic T Lymphocytes (CTL), tế bào đuôi gai (DC)..., được kích hoạt trong cơ thể bằng cách giám sát các cytokine nhất định như interleukin hoặc cô lập chúng, tích tụ và hóa lỏng để giúp người bệnh chống lại ung thư.
Nguyên thủy, liệu pháp miễn dịch ung thư được các nhà khoa học quan tâm từ năm 1796 khi Edward Jenner sản xuất vaccin đầu tiên liên quan đến tiêm chủng để ngăn chặn bệnh đậu mùa. Đến cuối thế kỷ 19, Emil von Behring và Kitasato Shibasabo phát hiện thấy tiêm độc tố bạch hầu sản xuất huyết thanh chống độc tố vào cho động vật để nó kháng bệnh. Theo nghiên cứu này thì “viên đạn ma thuật” chính là sử dụng kháng thể nhắm vào một căn bệnh cụ thể. Đến năm 1975, hai nhà khoa học người Mỹ là Georges JF Köhler và César Milstein đã nghiên cứu thành công kháng thể đơn dòng tinh khiết bằng công nghệ hybridoma. Năm 1997, Cơ quan Quản lý Thuốc - Thực phẩm Mỹ ( FDA) đã cho phép điều trị bệnh u lympho nang bằng kháng thể Rituximab. Từ đây, 11 kháng thể nữa ra đời, được phê duyệt để điều trị ung thư. Vaccin ung thư được sản xuất muộn hơn nhưng lại hiệu quả hơn. Loại vaccin ung thư dùng cho liệu pháp miễn dịch tế bào đầu tiên có tên Sipuleucel-T, chính thức được phê duyệt năm 2010 để điều trị ung thư tuyến tiền liệt.
Vì sao CI được xem là đột phá y học 2013?
Trong số ra ngày 19/12, tạp chí Science của Mỹ đã bình chọn liệu pháp CI là “bước đột phá của năm” mặc dù nghiên cứu mới chỉ trong giai đoạn khởi đầu. Nhưng thay vì nhắm vào chính khối u, liệu pháp CI có thể tạo ra khả năng cho tế bào miễn dịch tấn công lại ung thư. Liệu pháp này có tác dụng trên một số dạng ung thư như u hắc tố (một dạng ung thư da) và bệnh bạch cầu (ung thư máu), nhưng triển vọng của nó hết sức to lớn.
Một trong số những kỹ thuật của liệu pháp miễn dịch ung thư, có tên là liệu pháp tế bào T, lấy các tế bào T của con người, một loại tế bào máu trắng và sử dụng kỹ thuật di truyền để thay đổi mã di truyền tế bào giúp nó nhận ra và tấn công các tế bào ung thư có hiệu quả hơn. Trong số ra tháng 3/2013, tạp chí Science Translational Medicine đã đăng tải nghiên cứu ở 5 người lớn mắc bệnh bạch cầu cấp tính, căn bệnh thường gây tử vong ở người lớn, kết quả 3 bệnh nhân thuyên giảm sau khi trải qua liệu pháp tế bào T.
Điều trị ung thư bằng liệu pháp CI có thể tóm tắt như sau: Tế bào lympho T sau khi nhận diện tế bào đích qua kháng nguyên đặc hiệu thì biệt hóa thành 2 dòng tế bào, T CD4+ và T CD8+. T CD8+ hay còn gọi là T gây độc là tế bào trực tiếp tiết độc tố gây chết các tế bào đích. Trong khi đó, T CD4+ (T bổ trợ) thì hoạt hóa các tế bào chức năng miễn dịch nhằm đem lại một hiệu quả tổng hợp đối với tế bào đích. Việc điều trị ung thư truyền thống thường gây những hiệu ứng phụ nghiêm trọng, lý do hệ miễn dịch không nhận biết tế bào ung thư bởi những tế bào này cũng do chính cơ thể sinh ra. Bằng cách lợi dụng một kháng nguyên bề mặt NY-ESO-1 đặc hiệu với tế bào ung thư da (melanoma), các nhà khoa học đã chọn lọc thành công dòng tế bào lympho T CD4+ có tác dụng chuyên biệt lên tế bào ung thư da.
Khoảng 5 công ty dược lớn trên thế giới hiện nay đang nghiên cứu về liệu pháp này. Ngay trong tháng 12/2013, một nghiên cứu có quy mô lớn dùng liệu pháp kháng nguyên chống CTLA-4 (thương hiệu ipilimumab) và một hợp chất khác gọi là anti-PD-1, bao gồm biến đổi tế bào T bệnh nhân để bắt chúng tấn công khối u, đã thành công trong việc điều trị thử nghiệm, giúp 45/75 bệnh nhân bạch cầu thuyên giảm hoàn toàn, trong số này có bệnh nhân mới 8 tuổi tên là Emily Whitehead. Trong một nghiên cứu thử nghiệm anti-PD-1 ở gần 300 người với các loại ung thư khác nhau, trung bình khối u co lại một nửa, riêng bệnh nhân có khối u ác tính đạt 31% và 29% ở nhóm ung thư thận.