Everolimus được chấp thuận trong điều trị các khối u thần kinh nội tiết nguồn gốc từ đường tiêu hóa hoặc phổi.

Everolimus (Afinitor, Novartis) hiện nay được chấp nhận tại Hoa Kỳ điều trị các khối u thần kinh nội tiết (NET) ở người lớn của đường tiêu hóa (GI) hay nguồn gốc phổi mà không thể phẫu thuật, tiến triển tại chỗ, hoặc di căn. Thuốc đã được chấp thuận cho sử dụng trong NET của tụy, ung thư vú, ung thư thận.

Everolimus được phê duyệt dựa trên tính hiệu quả và an toàn từ một nghiên cứu RADIANT-4: là nghiên cứu pha 3, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược, gồm 302 bệnh nhân người lớn (tuổi ≥18 tuổi) bị u thần kinh nội tiết của đường tiêu hóa hoặc phổi ở giai đoạn không phẫu thuật được, tiến triển, di căn từ 97 trung tâm tại 25 quốc gia trên toàn thế giới.

Các bệnh nhân trong RADIANT-4 đã được điều trị bằng các phương pháp khác như: octreotide (ở 53% bệnh nhân everolimus và 56% bệnh nhân dùng giả dược), hóa trị liệu (26% và 24%), và xạ trị (22% và 20%).

Từ 03/04/2012 đến 23/8/2013, tổng cộng 302 bệnh nhân tham gia, trong đó có 205 bệnh nhân được điều trị bằng everolimus 10 mg/ngày và 97 bệnh nhân dùng giả dược. Kết quả nghiên cứu cho thấy thời gian sống trung bình bệnh không tiến triển tốt hơn ở nhóm được điều trị với everolimus so với giả dược (11.0 vs 3,9 tháng; P <0,00001). Một số tác dụng không mong muốn ở độ 3/4 xảy ra trong nhóm bệnh nhân everolimus so với nhóm giả dược là: bệnh nhiễm trùng (11% so với 2%), tiêu chảy (9 % so với 2%), viêm miệng (9% so với 0%), mệt mỏi (5% so với 1%), và tăng đường huyết (5% so với 0%).

Điều tra viên James Yao nói rằng: "U thần kinh nội tiết là bệnh tương đối ít gặp và các phương pháp điều trị còn hạn chế, mặc dù chúng tôi đã biết từ các nghiên cứu trước đó rằng everolimus có thể trì hoãn sự phát triển của NET tụy, đây là lần đầu tiên chúng tôi đã có thể kết luận cho thấy nó có hiệu quả trong các NET nguồn gốc từ cơ quan khác,"

Nghiên cứu RADIANT-4 đã được công bố trực tuyến ngày 15/12/2015 trong tạp chí Lancet.