FDA chấp thuận liệu pháp CAR-T đầu tiên trong điều trị u lympho tế bào vỏ

CN. Lê Thị Bích Ngọc (dịch)

Đơn vị Gen-Tế bào gốc; Trung tâm Y học hạt nhân và Ung bướu, Bệnh viện Bạch Mai

 Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (Food and Drug Administration FDA) ngày 24 tháng 7 năm 2020 đã cấp tốc phê duyệt brexucabtagene autoleucel (Tecartus, Kite Pharma), đây là liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm (chimeric antigen receptor: CAR) đầu tiên được phê duyệt để điều trị bệnh nhân trưởng thành bị U lympho tế bào lớp vỏ (mantle cell lymphoma: MCL) tái phát hoặc kháng trị.

Sản phẩm mới này là liệu pháp tế bào CAR-T thứ hai được phê duyệt do Kite phát triển, sau sản phẩm axicabtagene ciloleucel (Yescarta) được sử dụng cho bệnh nhân U lympho tế bào B lớn lan tỏa.

Bác sĩ Michael Wang đến từ Trung tâm Ung thư MD Anderson của Đại học Texas-Mỹ cho biết: “Mặc dù có những tiến bộ đầy hứa hẹn, vẫn còn những lỗ hổng lớn trong việc điều trị cho những bệnh nhân mắc MCL tiến triển sau liệu pháp ban đầu”. “Nhiều bệnh nhân mắc bệnh có nguy cơ cao và có nhiều khả năng tiếp tục tiến triển, ngay cả sau những lần điều trị tiếp theo”.

Trong cùng một tuyên bố báo chí, Meghan Gutierrez, giám đốc điều hành Quỹ nghiên cứu ung thư bạch huyết (Lymphoma Research Foundation) nhận xét: "Sự chấp thuận này đánh dấu liệu pháp tế bào CAR-T đầu tiên được phê duyệt cho bệnh nhân U lympho tế bào vỏ và đại diện cho một bước tiến mới trong điều trị căn bệnh này."

Việc chấp thuận liệu pháp này dựa trên dữ liệu về hiệu quả và an toàn từ một thử nghiệm quan trọng ZUMA-2 đơn nhánh đang được diễn ra, đã thu nhận 74 bệnh nhân trưởng thành. Tất cả bệnh nhân trước đó đã được hóa trị liệu có chứa anthracycline hoặc bentamustine, liệu pháp kháng thể kháng CD20, chất ức chế Bruton tyrosine kinase (ibrutinib hoặc acalabrutinib).

Trong thử nghiệm, trong số 60 bệnh nhân được đánh giá để phân tích hiệu quả; có 87% bệnh nhân có đáp ứng khách quan; 62% đã có đáp ứng hoàn toàn.

Trong số tất cả các bệnh nhân, theo dõi ít nhất 6 tháng sau đáp ứng bệnh khách quan đầu tiên của họ. Chưa đạt đến thời gian đáp ứng trung bình.

Về các tác dụng phụ, theo tuyên bố của công ty, trong số 82 bệnh nhân được đánh giá về độ an toàn, 18% đã trải qua hội chứng giải phóng cytokine cấp 3 hoặc cao hơn và 37% đã trải qua các biến cố thần kinh. Các phản ứng phụ cấp 3 hoặc cao hơn thường gặp nhất (≥ 10%) là thiếu máu , giảm bạch cầu trung tính , giảm tiểu cầu, hạ huyết áp, giảm phosphat máu, bệnh lý về não, giảm bạch cầu, thiếu oxy, sốt, hạ natri máu, tăng huyết áp, nhiễm trùng với mầm bệnh không xác định, viêm phổi, hạ calci huyết và giảm bạch huyết.

Brexucabtagene autoleucel sẽ được sản xuất tại cơ sở của Kite ở California. Trong thử nghiệm, tỷ lệ sản xuất thành công là 96% và thời gian quay vòng sản xuất trung bình là 15 ngày từ khi thu nhận bạch cầu đến khi giao sản phẩm.

Bài viết được dịch từ bài “FDA Okays New CAR T Therapy, First for Mantle Cell Lymphoma” của Nick Mulcahy đăng trên Medscape Education ngày 24 tháng 07 năm 2020.

Nguồn: https://www.medscape.com/viewarticle/934604